撰文 | 杨爽
近期，小奇在线参与了我国自主研发的一款抗癌药BTK抑制剂泽布替尼美国FDA获批上市的媒体发布会。
泽布替尼是由百济神州药厂研发的一款新型强效BTK抑制剂，能够在外周血细胞中达到100%的占有率，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。临床研究表明，84%接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。
淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称，是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。以套细胞淋巴瘤为适应症的泽布替尼临床试验可不简单，作为开展该药物临床研究的机构，北京大学肿瘤医院和河南省肿瘤医院首次接受了美国FDA的现场全面核查并顺利通过。
主要研发人员百济神州高级副总裁汪来博士对其中一位受试者有着特别深刻的印象。那位老先生是河南安阳人，入组时已经75岁了。一般的临床研究都要求受试者在18~75岁之间，超过75岁就不行了，因为年龄越大，通常脏器越不好，更容易出现并发症。
这位患者之前已用过美罗华等很多化疗药物，效果欠佳。看他入组治疗前拍的片子，即使不是学医的人也能明显看出患者的颈部有一个很大的肿瘤，腹股沟有十几厘米的大肿块，腹腔里还有大肿块，感觉已经没有什么希望了。
但是老人很顽强，百济神州的研发团队也有信心，于是，老先生成为了所有入组受试者中年龄最大的一个病例。而当接受泽布替尼治疗后的第3天再次拍片时发现，老人家脖子、大腿根和腹腔内的肿块基本都消失了！
“当时医生看到这个结果非常惊喜，马上给我打电话说这个病人的治疗效果真的非常好！我也深深感受到了他的那份喜悦，看到我们研制的药真的帮助了病人，这是做药人最大的幸福。”汪来博士说。
在安全性上，通常使用化疗或者其他药物的过程中会发生溶瘤综合症，有些患者的电解质血钾升高，心脏出现问题，甚至肾功能衰竭，但这个老人家没有，不但消得快，治疗效果好，副作用还低，很安全地逐渐达到了治疗效果。
这项临床试验的研究者，河南省肿瘤医院的宋永平教授介绍说：“这位患者已用药超过两年，现在还在服药，不但淋巴瘤达到缓解，并且没有任何副作用，活动、饮食和睡眠都与健康人一样，还能自个儿去旅游。他有时自己开着车，从安阳带着家属一块来我们医院完成定期复查。过去，为了保护患者隐私，给受试者拍照片是蒙着眼睛，但这位老先生说我现在都好了，不要把我当成一个病人，我是最大的受益者，这个药挽救了我的生命，让我恢复了正常的生活。”
现在，这位老人在家口服泽布替尼，就像管理高血压、糖尿病等慢性病一样管理“肿瘤”，平时，他还可以开车、买菜，像普通人一样生活。
据汪来博士介绍，泽布替尼是于2012年6月份启动研发立项的。经过7年的不懈努力，2019年1月份，泽布替尼获得美国FDA授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的中国本土研发抗癌新药。今年8月份，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。作为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的治疗淋巴瘤的新药，泽布替尼实现了中国原研新药出海“零的突破”。
此外，百济神州已于2018年8月份和10月份，向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道。预计在不久的将来，国内的患者也能够用上泽布替尼了。
泽布替尼经历了7年的孕育，终于成功诞生，这个过程离不开科学家们的钻研，也离不开受试者们的参与。所有参与的研究者和试验从业人员都对受试者报以感激之情。
北京大学肿瘤医院淋巴瘤科的朱军教授也是泽布替尼临床试验的研究者，他说：“至今，套细胞淋巴瘤没有什么好的治疗办法，我们的患者急需新药来解救他们。一个单药的临床试验能获得这么好的效果，让病人获益，不花钱用最新、最好的药，病人开心，我们作为大夫也开心。希望这个药在中国获批以后，能开展更多临床试验，更好地用这个药令更多病人获益。”
除了继续等待泽布替尼在国内获批，目前该药也正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。共有16项临床试验，9项注册性临床试验。患者和家属也可多留意相关信息，如医院的信息、公司网站和国家药品审评中心网站，通过参与临床试验的方式先用上药！
最后，汪来博士说，做药最让人有成就感的就是帮助患者。小奇非常佩服~希望咱们的药企能继续给中国老百姓、给全世界人民带来更多更好的新药。
